"1차 지표 충족 못했지만 장기추적 결과에서 가능성 확인"

[데일리한국 최성수 기자] 강스템바이오텍이 아토피 줄기세포 치료물질 ‘퓨어스템-AD’에 대한 국내 품목허가와 기술수출에 도전한다. 임상3상에서 1차평가 변수를 입증하지 못했지만, 장기추적 결과에서 아토피 치료제로서의 가능성을 확인했다는 판단에서다.

나종천 강스템바이오텍 대표는 5일 서울 여의도 FKI타워에서 열린 기업설명회(IR)에서 “1차 평가지표를 달성하지 못했지만, 임상 결과를 바탕으로 기술 수출과 폼목허가 신청에 도전할 것”이라고 밝혔다.

앞서 강스템바이오텍은 전일 중등도 이상의 만성 아토피피부염 환자를 대상으로 퓨어스템-AD주 임상3상 결과 1차 지표에서 시험군과 대조군 간 유효성 차이를 입증하지 못했다고 공시했다.

1차 유효성 평가변수는 12주 시점에 EASI-50(습진중증도평가지수 50% 이상 감소) 달성률로, 시험군 32.95%, 대조군 29.29%로 통계적으로 유의한 차이를 확보하지 못했다.

하지만 16주차, 24주차에서는 통계적 유의성을 확보한 만큼 품목허가나 기술수출 가능성이 사라진 것은 아니라는 게 회사측의 설명이다.

퓨어스템-AD주의 EASI-50 달성률은 16주차 49.0%에서 24주차 58.1%로, EASI-75 달성률은 같은 기간 19.1%에서 30.3%로 통계적으로 유의했다.

특히 12개월 시점에서 퓨어스템AD주를 투여한 환자의 EASI50, EASI75 반응률은 각 72.2%, 54.1%였다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 이에 대해 “퓨어스템-AD주가 가지고 있는 장기적인 효과 치료적 효능에 대한 부분을 명확하게 설명해 주는 데이터”라면서 “퓨어스템-AD주의 최고 효과를 내는 피크기간은 1년과 2년 사이 정도라고 생각한다”고 설명했다.

그러면서 “이번 임상 시험 결과에서 퓨어스템-AD주는 뛰어난 안전성도 다시 한번 입증했다”며 "임상 결과에 대한 심층 분석을 통해서 연내 품목 허가 신청 가능성을 규제당국, 전문가들과 논의해서 타진해보겠다”고 했다.

나종천 대표도 “1차 지표를 달성하지 못해서 품목 허가를 받지 못한 사례가 대부분이지만 품목허가를 받은 글로벌 케이스도 있다”면서 “줄기세포 치료제의 특성을 고려해서 식품의약품안전처와 긴밀히 협의하겠다”고 강조했다.

기술수출 가능성도 남아있다는 게 회사측의 설명이다.

나 대표는 “장기 추적 조사 결과 등 이번 임상 결과를 바탕으로 해서 충분히 협의가 구체적으로 진행될 수 있을 것으로 본다”며 “ 미국, 중국, 유럽 3개 지역의 다수의 회사와 가능성을 점검해왔고, 기술 수출을 포함한 여러 가지 형태의 협력을 강화하기 위한 노력을 기울이고 있다”고 말했다.

나 대표는 내년 2월 개정된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법(첨생법)' 시행이 퓨어스템-AD주에는 기회로 다가올 것으로 봤다.

나 대표는 “첨생법 개정을 통해 연구자들과의 협력이 굉장히 속도감 있게 진행될 수 있을 것이라고 자신한다”며 “임상 연구자들에게 의약품을 공급함으로써 그에 대한 비용도 연구비에서 지급을 받을 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.